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— Pipeline

PIPELINE.

Notre vision est d’être la plateforme de confiance de la médecine régénérative, en faisant progresser les thérapies restauratrices grâce à une technologie de classe mondiale et à des collaborations thérapeutiques de premier plan.

Défiler pour explorer
— Notre pipeline en un coup d'œil

Trois programmes, une seule plateforme.

TFG-001 · maladie de Parkinson
TFG-002 · foie
TFG-003 · non divulgué
Prochaine étape
00Programme
01Découverte
02Préclinique
03Études pré-IND
04Phase I
05Phase II
06Phase III
TFG-001
maladie de Parkinson · neurones DA
microtissu dopaminergique 3D
FIH · 2027
FIH 2027 →
TFG-002
maladies du foie · hépatique
microtissu hépatique 3D
TFG-003
non divulgué
en phase de découverte
— Notre pipeline

Nous sommes convaincus de pouvoir libérer le potentiel de la thérapie cellulaire régénérative dans de nombreux domaines thérapeutiques, notamment des maladies telles que la maladie de Parkinson, les maladies du foie, le diabète de type 1 et d’autres maladies du système nerveux central.

Nous connaissons l’immense potentiel de guérison des maladies chroniques et dégénératives, mais les approches traditionnelles se heurtent souvent à des difficultés d’échelle, d’efficacité et d’intégration.

Notre pipeline propriétaire et en partenariat exploite la puissance de C-Stem™, générant des microtissus 3D uniques issus d’iPSC qui agissent comme des tissus fonctionnels, prêts à transplanter, facilitant une intégration efficace et une réponse thérapeutique rapide.

Grâce à nos programmes et à nos partenariats stratégiques, nous accélérons l’avènement d’une médecine régénérative accessible à grande échelle, au bénéfice de millions de patients dans le monde.

En savoir plus sur C-Stem™
— Programme phare
TFG-001

Notre programme phare porte sur la maladie de Parkinson (TFG-001)

Dans la maladie de Parkinson, on estime que 60 à 80 % des neurones dopaminergiques sont déjà perdus avant même l’apparition des symptômes moteurs. La voie nigrostriée dégénère, détruisant la connexion qui relie les neurones producteurs de dopamine au contrôle du mouvement. Bien que les traitements actuels (comme la lévodopa) permettent de gérer les symptômes, ils ne peuvent restaurer ni la précision spatiale, ni les boucles de rétroaction, ni la régulation dynamique d’un réseau cérébral sain.

La restauration durable de la fonction cérébrale va au-delà du remplacement des cellules perdues ou endommagées : les circuits neuronaux doivent également être reconstruits. Ce processus, appelé réinnervation, exige que les cellules transplantées survivent, parviennent à maturité, étendent de nouveaux axones dans le tissu hôte et forment des synapses fonctionnelles.

En savoir plus sur la réinnervation ici

TFG-001 est un microtissu neural 3D first-in-class. Composé à la fois de neurones dopaminergiques (DA) matures et de progéniteurs DA, ce format 3D est conçu pour améliorer l’intégration et la réinnervation post-transplantation.

Contrairement aux suspensions unicellulaires, qui doivent rétablir des connexions entre elles et avec le tissu hôte, son réseau dopaminergique 3D pré-organisé, comprenant à la fois des progéniteurs et des neurones, facilite une intégration plus efficace et améliore nettement la capacité de réinnervation

Données clés à ce jour

— Faites glisser horizontalement pour explorer
01
— Best-in-class

Best-in-class de nouvelle génération

Microtissus neuraux 3D (neurones et progéniteurs dopaminergiques).

Mature neurons potency assay on Drug Product Mature neurons potency assay on Drug Product Dopamine release in ng/mL of microtissues Dev lot 1 Dev lot 2 GLP TOX lot 3 months stability GLP TOX lot 12 months stability Transfer lot
02
— Libération rapide

Libération rapide de dopamine

48hvs 28 jours pour les références publiées

Le graphique illustre les niveaux de libération de dopamine mesurés avec le produit fini après décongélation, deux jours de remise en culture et une heure de stimulation dans un milieu riche en KCl. Les données mettent en évidence une excellente reproductibilité entre les lots, y compris après transfert de technologie, ainsi que le maintien de l'activité fonctionnelle du produit pendant au moins un an après sa fabrication.

This graph highlights batch-to-batch consistency, including for the batch produced after tech transfer, as well as the stability of this potency 1 year after production.

03
— Efficacité supérieure

Réinnervation striatale étendue

Les études in vivo montrent l'intensité accumulée moyenne du signal TH après transplantation de TFG-001, sur l'ensemble des groupes expérimentaux. Sur ce graphe, une couleur plus vive indique une intensité de signal plus élevée.

04
— Récupération motrice

Récupération motrice accélérée

13semaines · vs 17-28 publiées

Cette récupération rapide se maintient pleinement à long terme.

Le graphique montre l'efficacité en mois, les microtissus cryoconservés montrant une récupération fonctionnelle à 13 semaines dans des modèles précliniques de rat (courbe verte).

05
— Prêt à l'emploi

Une véritable viabilité « prêt à l'emploi »

Microtissu 3D cryoconservé sans délai d'action supplémentaire par rapport au produit frais, avec maintien d'une récupération dose-dépendante.

— Publications

Découvrez notre plateforme et la maladie de Parkinson à travers nos publications

Biomaterials Neurotherapeutics
— Prochaine étape
2027

TFG-001 est en bonne voie pour une demande d’essai clinique (CTA) first-in-human (FIH) d’ici 2027. Nous explorons activement des opportunités de co-développement pour le co-développement et la commercialisation de TFG-001

— Programme du pipeline
TFG-002

TFG-002 pour les maladies du foie

Les maladies hépatiques sévères, notamment l’insuffisance hépatique aiguë, font face à un besoin médical majeur encore largement non satisfait. Des solutions hépatiques prêtes à l’emploi sont essentielles pour maintenir ou restaurer la fonction du foie, en attendant une transplantation ou en soutenant les patients pendant la régénération naturelle de leur organe. Répondre à cet enjeu constitue aujourd’hui une priorité de santé à l’échelle mondiale.

Le foie présente une architecture tissulaire hautement complexe qui ne peut être reproduite fidèlement par les cultures cellulaires 2D planes traditionnelles. Notre solution repose sur des microtissus hépatiques 3D prêts à transplanter, dérivés de cellules souches pluripotentes induites (iPSC), qui répondent parfaitement aux besoins architecturaux complexes du foie.

Réalisations clés & données à ce jour

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01
— Barrière d'échelle

Franchir la barrière d’échelle

>200Bcellules par lot · objectif

Traiter les maladies du foie exige des doses massives : soit plus de 5 milliards de cellules par patient. Notre technologie d’amplification C-Stem™ est spécialement conçue pour répondre à cette demande, en bonne voie pour produire plus de 200 milliards de cellules par lot requis pour la viabilité commerciale et clinique, sans compromettre la qualité cellulaire.

Le graphe démontre que C-Stem™ permet un taux d'amplification plus élevé, conduisant à un rendement cellulaire supérieur en fin de différenciation. En rouge : capsule ; en bleu : culture statique 2D.

02
— Qualité

Microtissu hépatique de haute qualité, pleinement fonctionnel

Conçu pour offrir la fidélité structurelle et fonctionnelle requise pour une application thérapeutique.

Le graphe montre la sécrétion d'albumine, détectée plus tôt et à un niveau plus élevé dans les microtissus différenciés en capsules que dans les cellules générées en 2D. De plus, l'activité CYP3A4 et la production d'urée au jour 30 de la différenciation sont supérieures dans les microtissus différenciés en capsules par rapport aux cellules générées en 2D.

03
— Caractérisation

Caractérisation exhaustive

Validé selon les critères requis pour la transposition clinique.

Les microtissus hépatiques du graphique présentent une organisation cellulaire de type organe qui récapitule les caractéristiques morphologiques et fonctionnelles d'un foie, composés de cellules à la morphologie cubique caractéristique et aux fonctions hépatiques (production d'albumine, glycogène) et de cholangiocytes (cellules CK19-positives) formant des structures biliaires.

04
— Fonction

Comparable aux hépatocytes humains primaires

Performance fonctionnelle comparable à celle des hépatocytes humains primaires, notre technologie C-Stem™ favorise la fonctionnalité des microtissus et la formation de microtissus hépatiques organisés

— Partenariat

Nous sommes ouverts à l’exploration d’opportunités de co-développement afin d’accélérer l’émergence de nouvelles thérapies pour les maladies hépatiques.

— Notre promesse

La plateforme de confiance pour la médecine régénérative.

— Devenez notre partenaire

Co-développez l’avenir de la médecine régénérative.

Nous explorons activement des opportunités pour le co-développement et la commercialisation de TFG-001, ainsi que pour des applications thérapeutiques ciblant le cerveau, le cœur, le foie et le pancréas.

Bordeaux Boston
— Références complètes

(Références complètes) :

  1. Hiramatsu, S. et al. Cryopreservation of Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Dopaminergic Neurospheres for Clinical Application. JPD 12, 871–884. https://doi.org/10.3233/JPD-212934
  2. Kirkeby, A. et al. Preclinical quality, safety, and efficacy of a human embryonic stem cell-derived product for the treatment of Parkinson’s disease, STEM-PD. Cell Stem Cell 30, 1299-1314.e9. https://doi.org/10.1016/j.stem.2023.08.014
  3. Park, S. et al. Preclinical and dose-ranging assessment of hESC-derived dopaminergic progenitors for a clinical trial on Parkinson’s disease. Cell Stem Cell 31, 25-38.e8. https://doi.org/10.1016/j.stem.2023.11.009
  4. Piaoo, J et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell 28, 217-229.e7. https://doi.org/10.1016/j.stem.2021.01.004
  5. Nicolas Prudon et al Bioreactor-produced iPSCs-derived dopaminergic neuron-containing neural microtissues innervate and normalize rotational bias in a dose-dependent manner in a Parkinson rat model https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39353832/
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